شرکت داروسازی آيونيس فارماسوتیکالز (Ionis Pharmaceuticals):
داروی آزمایشی زیلگانرسن (Zilganersen) توانایی راه رفتن بیماران مبتلا به بیماری نادر و پیشرونده الکساندر را بهبود بخشیده است.
این دارو در مطالعهای شامل ۵۴ بیمار که از مرحله اولیه تا میانی انجام شد، هدف اصلی درمان را محقق کرد و افرادی که دُز ۵۰ میلیگرم دریافت کردند، پس از ۶۱ هفته در آزمون راه رفتن ۱۰ متری بهبود معنادار آماری نشان دادند.
زیلگانرسن برای بیماران مبتلا به بیماری الکساندر آزمایش شد؛ اختلالی که باعث آسیب سلولهای مغزی و مشکلات حرکتی، گفتاری و بلع میشود و اغلب از کودکی آغاز میگردد. این دارو با مسدود کردن تولید پروتئین مضر GFAP عمل میکند؛ پروتئینی که به دلیل جهش ژنتیکی بهطور غیرطبیعی در مغز تجمع مییابد و به پیشرفت بیماری کمک میکند.
پس از اعلام این موفقیت، سهام شرکت آيونيس در معاملات پیشگشایش بازار حدود ۳ درصد افزایش یافت.
