سازمان غذاوداروی عربستان سعودی (SFDA) داروی کالسودی (Qalsody) / توفِرسن (tofersen) را برای درمان بزرگسالان مبتلا به اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (ALS) مرتبط با جهش در ژن سوپراکسید دیسموتاز ۱ (SOD1) تایید کرد.
بیماری ALS یک اختلال نادر عصبی-حرکتی است که بهتدریج سلولهای عصبی مسئول حرکت ارادی را تحت تأثیر قرار میدهد و باعث ضعف عضلانی و از دست دادن توانایی حرکتی میشود.
این تاییدیه بخشی از تلاشهای مستمر SFDA برای تسهیل دسترسی به درمانهای بیماریهای نادر است و کالسودی تحت برنامه داروهای کمکاربرد قرار گرفته است.
اثربخشی بالینی بلندمدت کالسودد هنوز در آزمایشهای بالینی جاری بررسی میشود و نشانگرهای زیستی نمیتوانند جایگزین نتایج بالینی اثباتشده شوند.
