سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) نخستین درمان ژندرمانی مبتنی بر سلول را برای سندرم نادر و تهدیدکننده حیات ویسکات–آلدریچ (Wiskott-Aldrich Syndrome – WAS) تأیید کرد. این درمان با نام Waskyra (etuvetidigene autotemcel) اولین ژندرمانی مورد تأیید FDA برای این بیماری محسوب میشود.
این ژندرمانی برای کودکان ششماه به بالا و بزرگسالان مبتلا به WAS که دارای جهش در ژن WAS هستند، کاربرد دارد.
این تأییدیه «یک نقطه عطف تحولآفرین» برای بیماران WAS است، چرا که برای نخستینبار از سلولهای بنیادی خونساز خود بیمار که بهصورت ژنتیکی اصلاح شدهاند برای درمان ریشهای بیماری استفاده میشود.
سندرم ویسکات–آلدریچ یک بیماری ژنتیکی نادر و شدید است که با علائمی مانند خونریزی، اگزما، عفونتهای مکرر، خودایمنی و افزایش خطر بدخیمیها شناخته میشود.
