سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای نخستینبار درمان موضعی یکبار مصرف را برای زخمهای ناشی از بیماری نادر اپیدرمولیز بولوزای دیستروفیک مغلوب (RDEB) تأیید کرد.
این بیماری ژنتیکی نادر و دردناک باعث بروز زخمهای گسترده و باز در پوست میشود که خطر بالایی برای عفونتهای سیستمیک دارند.
درمان جدید به نام prademagene zamikeracel (با نام تجاری Zevaskyn) به شکل ورقههایی از سلولهای تغییر ژنتیکی یافته (pz-cel) ارائه میشود و نخستین ژندرمانی مبتنی بر سلولهای اتولوگ (سلولهای بدن خود بیمار) است که توانسته مجوز FDA را دریافت کند. این درمان یکباره ( One-Time Topical Treatment) است و توسط شرکت Abeona Therapeutics تولید شده است.
جزئیات بیشتر:
هزینه درمان: ۳.۱ میلیون دلار برای یک نوبت درمان
پایه تأیید FDA: مطالعه فاز ۳ با عنوان VIITAL، شامل بیماران ۶ سال به بالا
نتایج کلیدی: بهبود قابل توجه زخمها و کاهش درد پس از یک بار استفاده، که در عرض ۶ ماه اندازهگیری شد
این دستاورد پزشکی میتواند نقطه عطفی در درمان بیماران مبتلا به RDEB باشد که پیشتر تنها گزینههای تسکینی محدود داشتند.
