راکت فارماسوتیکالز (Rocket Pharmaceuticals) اعلام کرد:
درخواست تایید داروی ژندرمانی آزمایشی این شرکت برای یک اختلال خونی ارثی نادر در آمریکا را پس گرفتهایم.
این ژندرمانی به نام RP-L۱۰۲ در بیماران مبتلا به آنمی فانکونی (Fanconi anemia) آزمایش میشد؛ بیماریای که با اختلال در عملکرد مغز استخوان باعث کاهش تولید سلولهای خونی میشود.
راکت فارماسوتیکالز تاکید کرده است که این تصمیم بر اساس استراتژی تجاری اتخاذ شده و ربطی به نگرانی درباره ایمنی یا اثربخشی درمان ندارد.
همچنین این شرکت اعلام کرد که فرصتهای همکاری با شرکای خارجی برای ادامه توسعه داروی RP-L۱۰۲ را بررسی خواهد کرد.
