از سال ۲۰۰۸ تاکنون، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) یازده درمان برای بیماری ژنتیکی نادر به نام آنژیوادم ارثی (HAE) تأیید کرده است که سه مورد آن تنها در دو ماه گذشته اتفاق افتاده است.
جدیدترین دارویی که به این مجموعه اضافه شده، روز گذشته با تأیید FDA وارد بازار شد: Dawnzera (دونیدالورسن) از شرکت Ionis Pharmaceuticals.
این دارو اولین درمان RNA-محور برای HAE است، که آن را به یک درمان نوآورانه و کلاس اول تبدیل میکند. همچنین با برنامه دوزدهی خاص و امکان تزریق در منزل، مزیت بیشتری نسبت به رقبا دارد.
سازمان غذا و داروی آمریکا مصرف Dawnzera را برای پیشگیری در افراد ۱۲ سال به بالا تأیید کرده است تا احتمال بروز حملات ناگهانی و غیرقابل پیشبینی تورم شدید در اندامها، صورت، شکم و حنجره را کاهش دهد.









