اطلاعیه شرکت یونیکویِر (UniQure):
ژندرمانی آزمایشی این شرکت برای بیماری هانتینگتون توانسته در یک مطالعه مرحله اولیه تا میانی، پیشرفت این اختلال مغزی را تا ۷۵ درصد کاهش دهد.
این خبر هم با واکنش سریع بازار همراه شد و سهام یونیکویِر ناگهان بیش از سه برابر، و با رشد ۲۵۰ درصدی مواجه شد.
هانتینگتون یک اختلال مغزی نادر و ارثی است که بهتدریج پیشرفت میکند و معمولاً ۱۰ تا ۳۰ سال پس از بروز علائم به مرگ منجر میشود. تا کنون هیچ درمانی برای این بیماری توسط FDA تأیید نشده است.
ژندرمانی AMT-۱۳۰ یونیکویِر نه تنها پیشرفت بیماری را کاهش داد، بلکه سرعت کاهش تواناییهای عملکردی بیماران را تا ۶۰ درصد کند کرد؛ این معیار یکی از اهداف ثانویه کلیدی مطالعه بالینی بود.
