چشم‌انداز درمان‌های ژنی با موفقیت‌های چشمگیر و در عین حال با چالش‌های سنگین همراه بوده است.
جدیدترین لیست از پرفروش‌ترین درمان‌های ژنی توسط GEN ، رشد سریع این حوزه و در عین حالی بی‌ثباتی در این حوزه را نشان می‌دهد.
در سال گذشته:
درمان Zolgensma با فروش ۱.۲ میلیارد دلار، درمان پیشتاز برای SMA بوده است.
درمان Elevidys نیز با وجود چالش‌های نظارتی، ۸۲۰ میلیون دلار فروش داشت.
درمان Vyjuvek، نخستین درمان ژنی موضعی، هم بیش از ۲۹۰ میلیون دلار درآمد کسب کرده است.
اما در پشت این اعداد، واقعیت‌های دشواری نیز هست:
شرکت Pfizer پروژه Beqvez برای درمان هموفیلی B را متوقف کرد و همکاری با Spark را پایان داد.
شرکت AmplifyBio در حوزه تولید درمان‌های ژنی و سلولی به دلیل شکست در جذب سرمایه اولیه و عدم موفقیت در ادغام، تعطیل شد
تحلیل بازار حوزه ژن‌تراپی نشان می‌دهد علی‌رغم این که این حوزه به دوران بلوغ خود نزدیک می‌شود، اما مسیر تجاری‌سازی آن همچنان دشوار است: جذب سرمایه‌گذار، مذاکرات با بیمه‌ها و شناسایی بیماران و همراه کردن آن‌ها همچنان موانع جدی هستند.
