پزشکان در بیمارستان کودکان فیلادلفیا برای نخستین بار در جهان توانستند با استفاده از تکنیک ویرایش ژن، یک نوزاد ۹.۵ ماهه به نام KJ Muldoon را که از اختلال ژنتیکی نادر CPS1 deficiency رنج می‌برد، با موفقیت درمان کنند.
🔴 این بیماری که تنها یک نوزاد از هر ۱.۳ میلیون نوزاد را مبتلا می‌کند، معمولاً در هفته اول زندگی کشنده است یا باعث ناتوانی‌های شدید ذهنی می‌شود.
🔴 تیم پزشکی با طراحی یک درمان کاملاً شخصی‌سازی‌شده، توانست جهش ژنی خاص این نوزاد را هدف قرار دهد و آن را اصلاح کند. این نخستین بار است که از چنین روش پیشرفته‌ای روی انسان استفاده شده است. پزشکان امیدوارند این موفقیت، دروازه‌ای به‌سوی درمان هزاران بیماری ژنتیکی نادر دیگر باز کند. نیویورک تایمز
