Généthon، یک سازمان غیرانتفاعی که بر درمانهای ژنی برای بیماریهای نادر تمرکز دارد، و Eukarÿs، توسعهدهنده فناوریهایی برای افزایش بازده تولید زیستی، توافقنامهای برای همکاری استراتژیک امضا کردهاند. هدف آنها تطبیق فناوری اختصاصی C3P3 متعلق به Eukarÿs برای استفاده با ویروسهای مرتبط با آدنو (AAVs) است؛ اقدامی که به گفته آنها میتواند به کاهش کلی هزینههای تولید مرتبط با درمانهای ژنی کمک کند.
فناوری C3P3 Eukarÿs یک آنزیم مهندسیشده تجاری است که ظرفیت تولید سلولهای پستانداران را با تقویت توانایی سنتز mRNA آنها افزایش میدهد. شرکت Eukarÿs تخمین میزند که C3P3 میتواند بازده تولید را در تمام انواع سلولهای پستانداران ۵ تا ۷ برابر افزایش دهد. این سلولها میتوانند برای تولید طیف گستردهای از محصولات زیستدارویی، از جمله آنتیبادیهای مونوکلونال، پروتئینهای نوترکیب و ذرات ویروسیمانند، مورد استفاده قرار گیرند.
در اظهارات خود، گیوم پرونیه، مدیرعامل Eukarÿs، اشاره کرد که فناوری C3P3 در حال حاضر تقریباً با هر نوع سلولی بدون نیاز به تغییرات سازگار است، به استثنای لنتیویروسها و ویروسهای مرتبط با آدنو (AAVs). او افزود: “با توجه به اهمیت درمانهای ژنی برای بیماران مبتلا به بیماریهای جدی و چالشهای صنعتی مرتبط با آن، بسیار خرسندیم که با Généthon، یکی از پیشگامان این حوزه، همکاری میکنیم تا این فناوری را سریعتر سازگار کنیم.”
از سوی دیگر، Généthon تخصص خود را در طراحی و تولید وکتورهای مرتبط با آدنو (AAV) به این همکاری وارد میکند. فناوریهای توسعهیافته در Généthon پیشتر برای تولید نخستین درمان ژنی بیماری آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) استفاده شدهاند. در حال حاضر، سیزده محصول حاصل از تحقیقات و همکاریهای Généthon در کارآزماییهای بالینی برای بیماریهای کبد، خون، سیستم ایمنی، عضلات و چشم قرار دارند. همچنین، هفت محصول دیگر ممکن است طی پنج سال آینده وارد کارآزماییهای بالینی شوند.
پاتریک سانتامبین، دکترای توسعه فناوری و مدیر Généthon، گفت: “فناوری Eukarÿs تحولی شگرف در تولید زیستی بهطور کلی ایجاد میکند و پتانسیل زیادی برای ارائه محصولات درمان ژنی مبتنی بر وکتورهای AAV تحت شرایط بهینه دارد، در حالی که هزینههای تولید زیستی را بهطور چشمگیری کاهش میدهد.” او افزود که این همکاری “میتواند راه را برای درمانهای بسیار مقرونبهصرفهتر هموار کند. genengnews
